Dùng thử thuốc 50 tỷ đồng/liều, hai trẻ ở Việt Nam mắc teo cơ đi lại đượcHai trẻ mắc teo cơ tủy ở Việt Nam có thể đi lại sau khi dùng thuốc Zolgensma giá 50 tỷ đồng, loại điều trị một lần duy nhất suốt đời, trong thử nghiệm lâm sàng.
Theo VTC News ngày 7/6 có bài Dùng thử thuốc 50 tỷ đồng/liều, hai trẻ ở Việt Nam mắc teo cơ đi lại được. Nội dung như sau:
Hai trẻ trên 2 tuổi mắc bệnh teo cơ tủy, theo dõi tại Bệnh viện Nhi Trung ương đã có thể đi lại sau khi dùng Zolgensma, loại thuốc được mệnh danh “đắt nhất thế giới”, giá 2,1 triệu USD (khoảng 50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất trong đời. Những trường hợp còn lại đều có cải thiện rõ rệt về vận động.
Thông tin được PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, công bố tại diễn đàn chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo ngành y tế, tổ chức ngày 6/6 tại Hà Nội.
Zolgensma là thuốc gene điều trị bệnh teo cơ tủy, hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào hệ thần kinh tủy.
Thuốc Zolgensma giá 2,1 triệu USD.
Thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt từ năm 2020, chỉ định cho trẻ dưới 2 tuổi.
Trước đó, bệnh teo cơ tủy, một rối loạn di truyền lặn nguy hiểm, không có thuốc chữa. Thể bệnh phổ biến nhất (type 1) khiến phần lớn trẻ không qua khỏi sau 2 tuổi.
Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia thử nghiệm lâm sàng Zolgensma giai đoạn mới, từ năm 2022 đến 30/5/2025. Tổng cộng 127 bệnh nhi được điều trị, trong đó có 20 trẻ Việt Nam. Tất cả đều đã hoàn tất liệu trình và đang bước vào giai đoạn theo dõi 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài.
Trước đó, giai đoạn 2020–2022, 46 trẻ dưới 2 tuổi tại Việt Nam đã được tiếp cận Zolgensma qua chương trình viện trợ không hoàn lại, trong đó 32 em điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương, 14 em tại Bệnh viện Nhi đồng TP.HCM.
Các bác sĩ ghi nhận thuốc mang lại cải thiện nhanh và bền vững: nhiều trẻ có thể tự thở, ngồi, bò và đi lại chỉ sau một lần truyền.
Theo thống kê, thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm ảnh hưởng đến 300 triệu người, trong đó 80% do nguyên nhân di truyền. Tuy nhiên, chưa đến 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị.
Việt Nam ghi nhận khoảng 100 bệnh hiếm với 6 triệu người mắc, hơn nửa là trẻ em. Cứ 3 trẻ thì có 1 tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn, điều trị khó tiếp cận hoặc chi phí điều trị quá cao.
Một số thuốc tiên tiến trên thế giới đã chứng minh hiệu quả nhưng chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc đã có mặt song người bệnh không đủ điều kiện chi trả vì giá quá đắt và chưa được bảo hiểm y tế hỗ trợ.
PGS Dũng nhấn mạnh, trung bình mất từ 90 đến 125 năm để một bệnh hiếm từ lúc được phát hiện đến khi có thuốc điều trị. Nhưng với sự phát triển công nghệ gene và các chương trình thử nghiệm lâm sàng quốc tế, cơ hội cho trẻ mắc bệnh hiếm đang dần được mở rộng.
Tại diễn đàn, các chuyên gia cho rằng muốn rút ngắn hành trình tiếp cận thuốc mới, Việt Nam cần có đột phá về cơ chế, đổi mới sáng tạo và tăng cường hợp tác công – tư.
Ông Trương Gia Bình, Chủ tịch tập đoàn FPT, nhận định: “Phải từ bỏ tư duy \\\’không quản được thì cấm\\\’, chuyển sang coi cơ chế là sức mạnh cạnh tranh quốc gia”.
Theo báo Vietnamnet ngày 4/6 có bài Phát hiện 3 loại thuốc y học cổ truyền giả bán tại cửa hàng ở TPHCM. Nội dung như sau:
Ngày 4/6, Cục Quản lý Y, Dược cổ truyền (Bộ Y tế) thông báo phát hiện 3 loại thuốc giả trong đợt kiểm tra tại TPHCM vào ngày 27-28/5. Các loại thuốc này do cơ sở Chánh Đại (phường 7, quận 5) sản xuất, nhưng không được cấp phép kinh doanh dược và không đạt tiêu chuẩn GMP về sản xuất thuốc cổ truyền, bị xác định là thuốc giả.
Ba loại thuốc y học cổ truyền giả được phát hiện tại TPHCM. Ảnh: Cục Quản lý Y, Dược cổ truyền
Cục Quản lý Y, Dược cổ truyền khuyến cáo người dân và các cơ sở kinh doanh tuyệt đối không mua bán, sử dụng các loại thuốc trên để tránh nguy hại sức khỏe. Cục yêu cầu Sở Y tế TPHCM thông báo rộng rãi đến các nhà thuốc và người tiêu dùng, đồng thời công khai thông tin về các sản phẩm này trên website chính thức. Các đợt kiểm tra, xác minh sẽ tiếp tục được triển khai, với biện pháp thu hồi và tiêu hủy ngay lập tức nếu phát hiện thêm thuốc giả.
Thời gian gần đây, tình trạng thuốc giả và thực phẩm chức năng không rõ nguồn gốc liên tục bị phanh phui, nguy cơ đe dọa sức khỏe cộng đồng.
Điển hình, giữa tháng 4, Công an Thanh Hóa triệt phá đường dây sản xuất, buôn bán thuốc tân dược giả quy mô lớn, bắt giữ 14 đối tượng. Gần đây, một nhà thuốc tại Hà Nội cũng bị phát hiện kinh doanh 7 loại thuốc giả.
Thuốc chữa bệnh là mặt hàng đặc biệt, ảnh hưởng trực tiếp đến tính mạng con người, đòi hỏi quản lý nghiêm ngặt theo Luật Dược. Hành vi sản xuất, kinh doanh thuốc giả bị nghiêm cấm và có thể chịu mức án từ 2 năm tù đến tử hình. Cơ quan chức năng kêu gọi người dân nâng cao cảnh giác, chỉ sử dụng thuốc từ nguồn đáng tin cậy để bảo vệ sức khỏe.
